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憑借類器官和遺傳學的革命性結合系統，科學家現在可在人腦類器官中全面測試多個突變的影響，識別出脆弱的細胞類型和基因調控網絡，而這正是治療自閉癥譜系障礙的基礎。這一成果為了解最復雜的人類大腦疾病提供了前所未有的創新途徑，并為臨床研究帶來了希望。相關結果于13日發表在《自然》雜志上。

左半部分：人腦類器官圖像，攜帶紅色突變的細胞。右半部分：代表單個細胞的不同顏色的馬賽克圖，每個細胞都攜帶一個高置信自閉癥基因的突變

圖片來源：諾布里齊實驗室/IMBA

為了發育，人類大腦會依賴一個獨特過程建立錯綜復雜的分層和連接皮層，這一過程也使人類更容易出現神經發育障礙——許多自閉癥譜系障礙（ASD）高風險基因就與皮層發育息息相關。為了打開自閉癥研究的“黑匣子”，奧地利科學院分子生物技術研究所（IMBA）和瑞士蘇黎世聯邦理工學院聯合開發了一種技術來篩選自閉癥關鍵轉錄調節基因。這一技術被認為標志著人類組織中復雜、高效和便捷的基因篩選時代的開始。

在新開發的稱為“CHOOSE”（CRISPR-人類類器官scRNA測序）的系統中，大腦類器官中每個細胞最多攜帶一個特定基因突變。研究人員可在單細胞水平上追蹤每個突變的影響，并繪制每個細胞的發育軌跡。

通過這種高通量方法，即可系統地滅活一系列致病基因，而隨著攜帶這些突變的類器官生長，還能分析每種突變對發育的影響。

研究人員以此了解到自閉癥致病基因共同的分子機制，他們與臨床醫生合作，從兩個患者干細胞樣本中生成了人腦類器官。兩名患者在導致自閉癥的同一基因中都有突變。生成的類器官顯示出與特定細胞類型相關的顯著發育缺陷。通過這項新技術，科學家和臨床醫生獲得了一種強大且精確控制的高通量篩選工具，其不但可大大縮短分析時間，還為人們了解疾病機制、最終治愈疾病提供寶貴的信息。

與其他物種相比，人類大腦顯然有自己的獨特之處，包括可能罹患的腦疾病。但也正由于這種獨特，醫療領域使用動物模型研究人腦才有局限性。以自閉癥為例，盡管臨床研究表明多種基因突變與自閉癥之間存在因果關系，但科學家仍然不了解這些突變是如何導致大腦缺陷的。現在，憑借本文中的結合系統，人們獲得了對自閉癥病理學的全新見解，而新系統的多功能性和可轉移性，也可能適用于其他復雜腦類惡疾。